Terapiile cu acid nucleic, inclusiv ADN, ARN, siARN, ASO și ARNm, au apărut ca modalități puternice de tratament pentru bolile genetice, infecțioase și oncologice. Cu toate acestea, succesul lor depinde de sistemele de livrare eficiente care protejează acizii nucleici de degradare și permit direcționarea eficientă a țesuturilor și celulelor specifice. Atât platformele virale, cât și non{2}}de livrare au fost dezvoltate pentru a îmbunătăți stabilitatea, absorbția celulară și eficacitatea terapeutică.
Primatele non-umane (NHP) sunt printre cele mai valoroase modele preclinice pentru evaluarea sistemelor de administrare a medicamentelor cu acid nucleic, datorită asemănării lor genetice, fiziologice și imunologice apropiate cu oamenii. Ele furnizează date cu translație puternică despre biodistribuție, farmacocinetică, farmacodinamică, imunogenitate și siguranță, ajutând la reducerea decalajului dintre studiile la rozătoare și studiile clinice.
Studiile NHP au susținut dezvoltarea de vaccinuri ARNm, terapii antisens și ARNsi și tehnologii de editare-genică, demonstrând livrare eficientă, activitate biologică susținută și profiluri de siguranță favorabile. Pe măsură ce terapia cu acid nucleic continuă să evolueze, modelele NHP rămân esențiale pentru optimizarea strategiilor de livrare, îmbunătățirea predictibilității translaționale și accelerarea dezvoltării medicamentelor genetice de -generație următoare.
