Terapia genică a arătat un potențial semnificativ pentru tratarea bolilor genetice, oncologice și infecțioase, dar evaluarea preclinică cuprinzătoare a siguranței rămâne esențială înainte de aplicarea clinică.Toxicologiestudiile evaluează efectele adverse potențiale, biodistribuția și siguranța generală a produselor de terapie genetică. Printre modelele preclinice disponibile, primatele non-umane (NHP) sunt considerate pe scară largă drept una dintre cele mai translaționale datorită asemănării lor genetice, fiziologice și imunologice apropiate cu oamenii.
Studiile de toxicologie NHP sunt concepute pentru a evalua siguranța și efectele biologice ale terapiei genice prin strategii de dozare atent planificate, observații clinice, evaluări de laborator, histopatologie, analize moleculare și imagistică. În comparație cu modelele de rozătoare, NHP-urile oferă informații mai relevante din punct de vedere clinic despre distribuția vectorului, răspunsurile imune,-exprimarea transgenelor pe termen lung și toxicitățile potențiale, susținând predicția mai fiabilă a rezultatelor umane.
Studii recente au demonstrat valoarea NHP-urilor în evaluarea terapiilor genice pentru boli precum hemofilia și tulburările neurodegenerative, arătând o expresie susținută a genelor terapeutice cu profiluri de siguranță favorabile. Pe măsură ce tehnologiile de terapie genetică continuă să evolueze, modelele NHP rămân o componentă importantă a dezvoltării preclinice, ajutând la optimizarea strategiilor de dozare, la îmbunătățirea evaluării siguranței și la generarea de date solide pentru a sprijini trimiterile de reglementare și traducerea clinică.
